L’ambizione di ogni start up è probabilmente quella di essere quotata alla Borsa di New York. Un sogno imprenditoriale che talvolta si traduce in realtà, proprio come è accaduto ad una azienda che ha meno di cinque anni e ha mosso i suoi primi passi nell’ambito del Tecnopolo Ticino.

«Abbiamo iniziato nel 2017 – racconta Manolo Bellotto, Presidente e Direttore generale di Gain Therapeutics, con studi in biologia molecolare presso il Biozentrum dell’Università di Basilea, quindi presso il Friedrich Miescher Institute della Novartis, per ottenere infine il dottorato in genetica molecolare dello sviluppo embrionale presso l’Università di Zurigo -. Alla base di tutto c’è un software sviluppato all’interno dell’Università di Barcellona, grazie al quale è stato possibile studiare la struttura molecolare delle proteine: quello che facciamo è identificare virtualmente per mezzo della tecnologia computazionale e dei supercomputer, quelli che in linguaggio edilizio si potrebbero definire dei “punti di ancoraggio” che se “puntelliamo” con alcune molecole, mantengono la struttura tridimensionale corretta. Le proteine “sbagliate” non svolgono infatti la propria funzione, sviluppando malattie e rischiando di provocare la morte delle cellule. Questo ripiegamento erroneo delle proteine ​​(detto in gergo misfolding) è alla radice di molte malattie rare, comprese quelle da accumulo lisosomiale e le malattie neurodegenerative, come per esempio il Parkinson. La ricerca di questi “puntelli biochimici” avviene in base ad un approccio innovativo, in quanto prende in esame un centinaio di molecole sulle quali viene svolto un lavoro ‘in silico’ per qualche mese, mentre l’approccio standard prevede anche centomila molecole per mesi o anni».

I risultati molto promettenti ottenuti da Gain Therapeutics hanno convogliato da subito sulla start up l’interesse da parte del mondo scientifico e importanti finanziamenti. Accanto a TiVenture, in veste di socio fondatore che ha fornito il capitale iniziale per avviare la ricerca, si sono fatti avanti fondi d’investimento del settore, come quelli delle famiglie Braglia e Zambon. Sono subito seguiti  riconoscimenti e  finanziamenti internazionali, tra cui la Michael J. Fox Foundation for Parkinson Research e la Silverstein Foundation, oltre che da parte di programmi europei di ricerca e da Innosuisse. «Il nostro recente debutto (marzo 2021) sul listino americano Nasdaq, che ci ha consentito di raggiungere una capitalizzazione totale di oltre 130 milioni, deve considerarsi un punto di partenza per consolidare e ampliare le nostre attività di ricerca e di sviluppo di nuovi farmaci. Certo – commenta con legittimo orgoglio Manolo Bellotto – si tratta di un bel risultato se si pensa che l’azienda è partita a Manno con solo due scrivanie e un algoritmo, e che attualmente siamo l’unica società ticinese quotata alla Borsa americana. Un’operazione che ha richiesto circa sette mesi di lavoro, proprio durante la pandemia, collaborando con quasi cento realtà esterne tra avvocati, consulenti e banchieri».

L’espansione della Gain Therapeutics è internazionale. A Lugano vengono gestite tutte le attività di ricerca e sviluppo, i brevetti e le relazioni con i centri di ricerca. A Barcellona ha sede il software proprietario mentre negli Stati Uniti, lo scorso anno è stata creata la sede a Bethesda (Maryland) proprio per facilitare l’accesso al mercato statunitense dei capitali, il più incline ad investire in giovani aziende innovative. Ciò permette di avere accesso al capitale mantenendo una governance focalizzata sulla ricerca e lo sviluppo. Gain Therapeutics collabora attivamente con l’Istituto di ricerca in biomedicina di Bellinzona, con l’EOC e con varie università e centri di ricerca internazionali, nel Regno Unito, negli Stati Uniti, in India e in Giappone.

Per quanto riguarda il futuro, Manolo Bellotto spiega: «Al momento siamo concentrati soprattutto su malattie di tipo ‘lisosomiale’, che non sono curabili e colpiscono in media 3-12mila bambini all’anno. Lavoriamo anche a malattie neurodegenerative di origine genetica, quali il Parkinson, per rallentarne potenzialmente l’avanzamento. L’obiettivo è sviluppare dei farmaci per curare queste malattie intervenendo sulla causa. Inoltre, dato che l’algoritmo è polifunzionale, pensiamo anche ad uno sviluppo in termini di altre malattie, come tumori e malattie mitocondriali. Ma la strada è lunga e il percorso per arrivare all’omologazione di un farmaco è fatto di vari passaggi. C’è la fase della scoperta, in cui si cercano i composti chimici per correggere una molecola. Poi la caratterizzazione, poi la sperimentazione non clinica e quella clinica. Infine, una volta che si riesce a dimostrare che un prodotto è sicuro ed efficace, si può elaborare il dossier da inviare alle autorità regolatorie. In tutto ci vogliono anni. I risultati ottenuti ci incoraggiano in ogni caso a proseguire con grande fiducia e tanta determinazione».